Kegunaan perubatan

Sodium phenylbutyrate diambil secara lisan atau melalui intubasi nasogastrik sebagai tablet atau serbuk, dan rasanya sangat masin dan pahit. Ia merawat gangguan kitaran urea, suatu penyakit genetik di mana sisa nitrogen terkumpul dalam plasma darah sebagai glutamin ammonia (keadaan yang dipanggil hiperammonemia) disebabkan oleh kekurangan enzim karbamoil fosfat sintetase I, ornitina transkarbamilase atau sintetase asid argininosuksinik.[6][2] Jika tidak dikawal, ini menyebabkan kecacatan intelek dan kematian awal.[2] Metabolit natrium fenilbutirat membolehkan buah pinggang mengeluarkan nitrogen berlebihan sebagai gantian urea, dan ditambah pula dengan dialisis, suplemen asid amino dan diet terhad protein, kanak-kanak yang dilahirkan dengan gangguan kitaran urea biasanya boleh bertahan melebihi 12 bulan.[2] Pesakit mungkin memerlukan rawatan sepanjang hayat mereka.[2] Rawatan itu diperkenalkan oleh penyelidik pada tahun 1990-an, dan diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) pada April 1996.[8]

Kesan sampingan buruk

Hampir ​1⁄4 wanita mungkin mengalami kesan sampingan buruk: amenorea atau disfungsi haid.[2] Kehilangan selera makan dilihat dalam 4% pesakit. Bau badan akibat metabolisme fenilbutirat menjejaskan 3% pesakit, dan 3% mengalami rasa yang tidak menyenangkan. Laporan gejala gastrousus dan petunjuk keneurotoksikan ringan juga dilihat dalam kurang daripada 2% pesakit.[2] Pengambilan semasa kehamilan tidak disyorkan kerana rawatan natrium fenilbutirat boleh menyerupai fenilketonuria dalam ibu akibat penghasilan fenilalanina, yang berpotensi menyebabkan kerosakan otak janin.[6]